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dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stabil1 Meldungen1 QuellenZuletzt aktualisiert: 22.05.2026

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Gesundheit·22.05.2026KI-Zusammenfassung

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: dlaczego terapia genowa nie jest dostępna w Europie?

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) dotyka ok. 400 dzieci w Polsce. Choć istnieją terapie spowalniające chorobę, terapia genowa zatwierdzona w USA nie została dopuszczona w Europie z powodu braku statystycznie istotnej poprawy u pacjentów.