Un économiste atteint d'un cancer décide d'arrêter son traitement... et les chercheurs cherchent à déterminer les doses optimales de médicaments

Chuck Mansky, économiste à la Northwestern University, étudie la prise de décision dans l'incertitude. Cela l’a préparé mieux que de nombreux autres patients atteints de cancer à évaluer s’il fallait poursuivre l’immunothérapie qui lui causait une maladie grave.

Sur une période de 6 mois en 2022, Mansky a reçu des doses mensuelles du médicament nivolumab pour lutter contre le mélanome avancé.

Il a déclaré que le traitement lui avait causé des dommages à la glande thyroïde et une grave sécheresse des yeux, des lèvres et de la bouche, ce qui l'avait amené à s'interroger sur la faisabilité de le poursuivre pendant un an, comme le recommande la Food and Drug Administration des États-Unis.

À ce stade, Mansky ne présentait aucun signe ni symptôme de cancer.

Après avoir examiné plusieurs études médicales, il a conclu que la gravité des effets secondaires indiquait probablement que le traitement avait permis d'obtenir le maximum de bénéfices possibles.

Il a déclaré dans une interview en juin en Espagne, où il recevait un prix pour ses recherches économiques: "L'oncologue ne pouvait pas m'assurer qu'une année complète était la durée idéale du traitement, et personne ne pouvait le confirmer... alors j'ai pris la décision moi-même et j'ai arrêté mon traitement."

Cette expérience a incité Mansky à rejoindre un groupe de chercheurs, de médecins et de patients, cherchant à déterminer les doses appropriées et la durée optimale du traitement des médicaments contre le cancer.

Les membres du groupe estiment que la réduction des doses ou de la durée du traitement pourrait permettre d'économiser des milliards de dollars et de réduire les effets secondaires graves.

Une enquête récente menée par la Fondation KFF a montré que 43 % des adultes aux États-Unis n'ont pas respecté leurs médicaments au cours de l'année écoulée en raison de leur coût élevé.

Une étude menée par l’Université Vanderbilt, publiée en 2022, a également révélé que 30 % des ordonnances de médicaments contre le cancer destinées aux bénéficiaires de Medicare n’étaient pas exécutées par les pharmacies.

Cependant, il est rare de mener des études pour déterminer les doses appropriées après la mise sur le marché des médicaments, alors que les laboratoires pharmaceutiques n'ont aucun intérêt à réduire les doses, car cela pourrait réduire les ventes.

Une étude estime que l’utilisation de doses plus faibles de 29 médicaments contre le cancer aurait pu permettre d’économiser environ 31 milliards de dollars en 2024.

"Les décisions ne sont pas toujours prises dans le meilleur intérêt des patientes ; il y a aussi des considérations financières", a déclaré Matthew Goetz, MD, chercheur sur le cancer du sein au Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center.

Bien que certains oncologues traitent leurs patients avec de faibles doses de certains médicaments anticancéreux, ils craignent d'être exposés à des poursuites judiciaires de la part de patients ou de leurs familles pour avoir prescrit des doses inférieures aux doses recommandées.

Ce faisant, Julie Gralow, vice-présidente exécutive et médecin-chef de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), a fait de l'étude du dosage une priorité.

Dans ce contexte, elle travaille avec des scientifiques indiens sur un essai clinique ambitieux comparant la dose habituelle de « nivolumab » à quatre doses inférieures. L'entreprise dirige également un essai de 11 millions de dollars visant à étudier l'efficacité de la réduction des doses de certains médicaments contre le cancer du sein.

"Nous voulons maintenir l'efficacité du traitement, mais nous voulons aussi que les patients aient une bonne qualité de vie", a-t-elle déclaré, en particulier les patients atteints d'un cancer avancé, chez lesquels une guérison complète est peu probable.

En 2021, Richard Puzder, qui a dirigé pendant des années la division des médicaments contre le cancer de la FDA, a lancé le « Projet Optimus » pour encourager les entreprises à déterminer les doses optimales avant d'approuver les médicaments.

Emily Hilliard, porte-parole du ministère américain de la Santé et des Services sociaux, a déclaré que l'administration avait publié des directives non contraignantes sur l'étude des doses en 2024 et avait également intégré les principes du « Projet Optimus » dans le processus d'approbation des nouveaux médicaments contre le cancer.

Jessica Bowman, du Fox Chase Cancer Center de Philadelphie, souligne que ces efforts peuvent fournir des informations plus précises sur les doses appropriées, mais ils ne signifient pas nécessairement une réduction du coût du traitement.

« Les nouveaux médicaments resteront probablement chers, même à des doses plus faibles », a-t-elle déclaré.