Nuevo fármaco contra el cáncer infantil coordinado por Vall d'Hebron

El instituto de investigación del Vall d’Hebron (VIHR) coordinará un proyecto europeo para probar un nuevo innovador fármaco más eficaz y menos tóxico contra el cáncer infantil, desarrollado por la biotecnológica catalana AbilityPharma. Denominado ibrilatazar, actúa induciendo la muerte selectiva de células cancerosas mediante un proceso de autodigestión llamado autofagia y ha mostrado excelente tolerabilidad y señales de eficacia en adultos.

En el ensayo, que dará comienzo el año que viene, participarán 50 pacientes de entre 6 meses y 18 años con tumores sólidos en recaída o sin respuesta al tratamiento, para los cuales no existen otras opciones terapéuticas. Trece instituciones de seis países europeos intervendrán en el denominado proyecto Phoenix, financiado con 8,5 millones de euros por Misión Cáncer en el marco del programa de investigación e innovación de la UE.

La iniciativa busca trasladar a los pacientes pediátricos los beneficios de ibrilatazar en ensayos clínicos de fase 2 en adultos con cáncer de páncreas, pulmón y endometrio. “También ha obtenido buenos resultados en estudios preclínicos con modelos de neuroblastoma”, precisan fuentes del VHIR.

Estudios previos muestran que el fármaco, en combinación con quimioterapia o inmunoterapia, puede potenciar la acción de estos tratamientos sin añadir toxicidad. Ahora se trata de establecer la dosis adecuada y estudiar la seguridad y actividad antitumoral en niños. Paralelamente se estudiará la posible aparición de efectos adversos y posibles biomarcadores predictivos de la evolución de los pacientes.

Según Miquel Segura, coordinador del proyecto, el ensayo en pacientes es el resultado de muchos años de investigación clínica en el laboratorio. “Nuestro equipo tuvo la oportunidad de colaborar en la caracterización del mecanismo de acción de ibrilatazar en modelos celulares y animales antes de llegar a esta fase clínica”, explica.

Este fármaco actúa de forma distinta a la quimioterapia tradicional, ya que en lugar de dañar el ADN induce la muerte selectiva de las células tumorales activando mecanismos naturales de defensa. Se preservan las células sanas y se reducen los efectos secundarios.

La acción del fármaco combina dos procesos (inducción de estrés reticular e inhibición de la vía crítica PI3K/Akt/mTOR), que llevan a la activación de la autofagia, sistema por el que las células eliminan componentes dañados. “Este mecanismo abre una vía terapéutica diferente, con potencial aplicación en diversos tipos de tumores, incluidos los pediátricos”, afirma Carles Domènech, consejero delegado y cofundador de AbilityPharma en un comunicado del VHIR.

El medicamento se administra por vía oral normally en forma de cápsulas, pero para facilitar su administración en población pediátrica se desarrollará una formulación en suspensión oral a fin de mejorar la aceptabilidad y la adherencia al tratamiento.

Cada año se diagnostican más de 6.000 tumores sólidos en niños en Europa (como el neuroblastoma, el sarcoma o ciertos tumores extracraneales) y un millar son de alto riesgo, con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes. Si bien los tratamientos actuales han mejorado la supervivencia siguen siendo muy agresivos i provocan importantes secuelas físicas y emocionales. Ibrilatazar es, en este sentido, una esperanza.