Chuck Mansky, economista della Northwestern University, studia il processo decisionale in condizioni di incertezza. Ciò lo ha preparato meglio di molti altri malati di cancro a valutare se continuare l’immunoterapia che gli stava causando una grave malattia.
Per un periodo di 6 mesi nel 2022, Mansky ha ricevuto dosi mensili del farmaco nivolumab per combattere il melanoma avanzato.
Ha detto che il trattamento gli ha causato danni alla ghiandola tiroidea e una grave secchezza agli occhi, alle labbra e alla bocca, che lo hanno portato a mettere in dubbio la fattibilità di continuarlo per un anno, come raccomandato dalla Food and Drug Administration statunitense.
A quel punto, Mansky non aveva segni o sintomi di cancro.
Dopo aver esaminato diversi studi medici, concluse che la gravità degli effetti collaterali probabilmente indicava che il trattamento aveva ottenuto il massimo beneficio possibile.
In un'intervista a giugno in Spagna, dove stava ricevendo un premio per la sua ricerca economica, ha dichiarato: "L'oncologo non poteva assicurarmi che un anno intero fosse la durata ideale del trattamento, e nessuno poteva confermarlo... quindi ho preso la decisione da solo e ho interrotto il trattamento."
Questa esperienza ha spinto Mansky a unirsi a un gruppo di ricercatori, medici e pazienti, cercando di determinare le dosi appropriate e la durata ottimale del trattamento per i farmaci antitumorali.
I membri del gruppo ritengono che ridurre le dosi o la durata del trattamento potrebbe far risparmiare miliardi di dollari e ridurre i gravi effetti collaterali.
Un recente sondaggio condotto dalla Fondazione KFF ha mostrato che il 43% degli adulti negli Stati Uniti non ha aderito all'assunzione dei farmaci durante l'ultimo anno a causa del loro costo elevato.
Uno studio condotto dalla Vanderbilt University, pubblicato nel 2022, ha inoltre rilevato che il 30% delle prescrizioni di farmaci antitumorali per i beneficiari di Medicare non sono state soddisfatte dalle farmacie.
Tuttavia, è raro condurre studi per determinare le dosi appropriate dopo aver immesso i farmaci sul mercato, mentre le aziende farmaceutiche non hanno interesse a ridurre le dosi, perché ciò potrebbe ridurre le vendite.
Uno studio ha stimato che l’utilizzo di dosi più basse di 29 farmaci antitumorali avrebbe potuto far risparmiare circa 31 miliardi di dollari nel 2024.
"Le decisioni non vengono sempre prese nel migliore interesse dei pazienti; ci sono anche considerazioni finanziarie", ha affermato Matthew Goetz, MD, ricercatore sul cancro al seno presso il Mayo Clinic Comprehensive Cancer Center.
Sebbene alcuni oncologi trattino i loro pazienti con basse dosi di alcuni farmaci antitumorali, temono di poter essere esposti a cause legali da parte dei pazienti o delle loro famiglie per aver prescritto dosi inferiori a quelle raccomandate.
In tal modo, Julie Gralow, vicepresidente esecutivo e direttore medico dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), ha reso prioritario lo studio del dosaggio.
In questo contesto sta lavorando con scienziati indiani su un ambizioso studio clinico che confronta la dose abituale di “nivolumab” con quattro dosi inferiori. Sta inoltre conducendo uno studio da 11 milioni di dollari per studiare l’efficacia della riduzione delle dosi di alcuni farmaci contro il cancro al seno.
"Vogliamo mantenere l'efficacia del trattamento, ma vogliamo anche che i pazienti abbiano una buona qualità di vita", ha detto, soprattutto i pazienti con cancro avanzato, per i quali è improbabile una guarigione completa.
Nel 2021, Richard Puzder, che per anni ha guidato la divisione farmaci antitumorali della FDA, ha lanciato il "Progetto Optimus" per incoraggiare le aziende a determinare le dosi ottimali prima di approvare i farmaci.
Emily Hilliard, portavoce del Dipartimento americano della salute e dei servizi umani, ha affermato che l'amministrazione ha emesso linee guida non vincolanti sullo studio delle dosi nel 2024 e ha anche incorporato i principi del "Progetto Optimus" nel processo di approvazione dei nuovi farmaci antitumorali.
Jessica Bowman, del Fox Chase Cancer Center di Filadelfia, sottolinea che questi sforzi potrebbero fornire informazioni più precise sulle dosi appropriate, ma non significano necessariamente un costo inferiore del trattamento.
“I nuovi farmaci probabilmente rimarranno costosi, anche a dosi più basse”, ha affermato.
