Eduardo Silva Amaral, Dudu, de 3 anos, retornou ao Brasil curado da Paralisia Espástica Hereditária Tipo 50 (SPG50), doença genética ultrarrara. Ele recebeu terapia gênica experimental em Dallas, Texas, após campanha de arrecadação que mobilizou milhares.
Mãe de Arthur Jordão Lara, menino de 6 anos com Distrofia Muscular de Duchenne, apela na Câmara dos Deputados pelo acesso ao Elevidys, medicamento de R$ 17 milhões retido pela Anvisa. A doença é rara e degenerativa, e o tratamento é autorizado apenas para menores de 8 anos.
Luís Henrique, 7 anos, recebeu no Piauí medicamento de R$ 3,5 milhões após decisão judicial obrigar a União a fornecer tratamento para distrofia muscular de Duchenne. Remédio Givinostat, de R$ 6 milhões/ano, não tem registro na Anvisa, mas é autorizado nos EUA e Europa. Liberação é inédita no PI.
Família de Arthur Jordão Lara, menino de 6 anos com Distrofia Muscular de Duchenne, viaja a Brasília para audiência sobre medicamento de R$ 17 milhões. Anvisa suspendeu autorização anterior do Elevidys. Campanha já arrecadou R$ 1,1 milhão.
Heitor, 8, e Henry, 6, têm a mesma doença rara, mas vidas distintas devido ao diagnóstico. Heitor, diagnosticado tardiamente, enfrenta sequelas. Henry, diagnosticado cedo, está curado. A história inspirou leis para ampliar o teste do pezinho.
Influenciadora Maria Luiza de Brito, conhecida como Martinha Brito, usa redes sociais para conscientizar sobre Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), doença genética rara que substitui músculos por osso. Diagnosticada há 15 anos, ela compartilha sua rotina e luta por direitos de pessoas com doenças raras.
