Nova droga dobra sobrevida de pacientes com câncer de pâncreas

Existe, dentro de cada célula do corpo humano, uma proteína chamada RAS. Ela funciona como um interruptor: liga quando é hora de a célula crescer, se divide quando necessário, desliga quando termina. É uma peça da biologia celular tão fundamental quanto previsível —e completamente inofensiva, na maioria das vezes.

O problema começa quando esse interruptor trava na posição "ligado".

No câncer de pâncreas, isso acontece em mais de 90% dos casos. A mutação no gene RAS faz com que a proteína fique presa num estado de ativação permanente, disparando sem parar os sinais que ordenam à célula crescer, multiplicar, invadir. É um acelerador com um peso em cima que não deixa o pé voltar. As células tumorais crescem sem controle não porque perderam o freio, mas porque o acelerador nunca para.

Durante décadas, pesquisadores tentaram bloquear o RAS. E fracassaram sistematicamente. A molécula não apenas fica dentro da célula —o que dificulta o alcance das drogas— como também não oferece uma superfície clara onde um inibidor pudesse se encaixar.

A analogia que Felipe Coimbra, líder do Centro de Referência em Tumores do Aparelho Digestivo Alto do A.C.Camargo Cancer Center, usa para explicar o problema é visual: é como uma fechadura cujo miolo foi polido até perder os relevos. A chave entra, mas não encontra onde se firmar, não tem como girar.

O RAS ficou conhecido na medicina como undruggable —intratável, inalcançável, impossível.

Em 13 de abril de 2026, a empresa americana Revolution Medicines anunciou que havia chegado lá.

O câncer de pâncreas mata de um jeito particular. Não avisa. Não dá sintomas precoces. Quando é diagnosticado, cerca de 80% dos casos já estão em estágio avançado ou metastático. Nos Estados Unidos, aproximadamente 60 mil pessoas recebem o diagnóstico por ano; 50 mil morrem. No Brasil, são 13 mil novos diagnósticos anuais; cerca de 12 mil morrem.

A sobrevida em cinco anos, para a forma metastática, é de cerca de 3%.

Até agora, a única opção para esses pacientes era a quimioterapia intravenosa. Ela funcionava —controlava a doença por um tempo, estendia alguns meses de vida— mas durava pouco. E depois que falhava, quase nenhuma alternativa restava. A sobrevida mediana de pacientes em segunda linha de tratamento era de 6,7 meses.

É nesse cenário —pacientes que já tinham feito quimioterapia e não tinham mais para onde ir— que o ensaio clínico de Fase 3 chamado RASolute 302 testou o daraxonrasib.

O estudo randomizou cerca de 500 pacientes em dois grupos: um recebeu daraxonrasib, um comprimido tomado uma vez ao dia; o outro seguiu com a quimioterapia padrão, administrada por via intravenosa. Os resultados, apresentados como análise final, foram inequívocos.

A sobrevida mediana dos pacientes que receberam o comprimido foi de 13,2 meses. No grupo de quimioterapia, 6,7 meses. A razão de risco foi de 0,40 —o que, em linguagem clínica, significa que o risco de morte caiu 60% com a droga nova. Todos os endpoints primários e secundários foram atingidos.

"Um comprimido dobrou a sobrevida desses pacientes", diz Stephen Stefani, oncologista do Oncoclínicas e da Americas Health Foundation. "Em oncologia, isso é muito impactante —não só pelo ganho em sobrevida, mas pelo que significa abrir caminho para uma estratégia que nunca havia provado ser eficaz numa doença tão difícil de tratar."

Coimbra, do A.C.Camargo, coloca os números em perspectiva: "Não eram pacientes na primeira linha de tratamento. Eram pacientes metastáticos, com doença avançada, que já haviam feito quimioterapia. Ter uma resposta superior à da primeira linha, numa segunda etapa de tratamento, foi realmente surpreendente."

Cerca de um terço dos pacientes teve redução do tumor; 80% apresentaram estabilidade ou resposta.

A ciência por trás da promessa

O que torna o daraxonrasib diferente das tentativas precedentes não é apenas o resultado, é o mecanismo.

Inibidores anteriores conseguiam bloquear apenas uma variante específica do RAS, a G12C, que representa uma fração menor dos tumores pancreáticos. O daraxonrasib é um inibidor pan-RAS: ele age sobre múltiplas variantes da proteína ao mesmo tempo, incluindo G12D, G12V e G12R, as mais comuns no câncer de pâncreas. Não tenta achar o parafuso certo num mecanismo complicado.

Stefani simplifica o mecanismo: "Em vez de tentar identificar a peça com defeito, ele age sobre o acelerador inteiro e o destrava."

A droga também é oral, o que não é detalhe menor. O paciente toma em casa, sem precisar ir ao hospital para receber quimioterapia intravenosa. Os efeitos colaterais mais comuns observados no estudo —reações de pele, náuseas, fadiga, mucosite— são, segundo Coimbra, "de uma forma geral seguros" e não costumam impedir o tratamento quando há acompanhamento médico próximo.

Nos Estados Unidos, a aprovação regulatória ainda está em curso, mas a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) já concedeu ao daraxonrasib o status de Breakthrough Therapy —uma classificação reservada a medicamentos que demonstram vantagem substancial sobre os tratamentos existentes e que garante revisão acelerada pelo órgão.

A droga também recebeu a designação de medicamento órfão, concedida a terapias desenvolvidas para doenças que afetam populações pequenas e que, por isso, recebem incentivos regulatórios e fiscais para chegar ao mercado. Por fim, foi selecionada para o programa National Priority Voucher do FDA, que permite antecipar a fila de análise de medicamentos considerados prioritários para a saúde pública americana.

Antes mesmo da aprovação formal, o FDA autorizou o acesso compassional —uso em casos selecionados de pacientes sem outras opções. Os dados completos devem ser apresentados no congresso anual da American Society of Clinical Oncology, em junho de 2026.

Para o Brasil, o caminho é mais longo. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) precisaria aprovar o medicamento. No sistema privado, a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) teria ainda que publicar uma diretriz de utilização técnica para que os planos de saúde fossem obrigados a cobri-lo.

No sistema público, o obstáculo é financeiro de saída: a Autorização de Procedimentos de Alta Complexidade (APAC) paga para tratar um paciente com câncer de pâncreas é de cerca de R$ 1.986. A média de custo de uma droga oncológica nova no mercado americano, segundo Stefani, gira em torno de R$ 50 mil (dez mil dólares) por mês.

"Não tem mágica", diz ele.

Coimbra, que conduziu acesso expandido a um tratamento para câncer de estômago antes da aprovação formal no Brasil, acredita que esse caminho é possível, mas não imediato.

"A expectativa é que o medicamento chegue em breve e possa beneficiar todos os pacientes com câncer de pâncreas. Mas este não é o momento de buscá-lo ou tentar importá-lo. O acesso no Brasil ainda é uma incógnita."

O daraxonrasib não é a cura do câncer de pâncreas. O estudo foi conduzido em pacientes metastáticos em segunda linha de tratamento —não se sabe ainda se a droga seria mais eficaz usada mais cedo, como primeira linha, nem quais seriam os resultados em outras configurações da doença.

"Não podemos falar em cura", repete Coimbra.

"Mas é uma opção que não existia —e um alvo molecular que a ciência perseguiu por décadas sem conseguir alcançar."

O que o daraxonrasib fez, por enquanto, foi provar que o interruptor pode ser destravado. Que o acelerador preso tem conserto. Que ndruggable é, afinal, uma palavra provisória. Numa doença em que meses importam, isso não é pouco.