Генная терапия пока невозможна для редких генетических заболеваний
L'essentiel
- Генная терапия пока невозможна для редких генетических заболеваний, таких как хондроплазия и муковисцидоз, из-за большого размера генов.
- Вместо этого разрабатываются препараты, такие как "восоритид", и подходы к редактированию генов.
Résumé généré par IA
Существуют редкие генетические заболевания, для которых генная терапия пока невозможна.
К ним относят хондроплазию — при ней нарушается развитие костной системы, в результате чего взрослый человек не вырастает выше 120 сантиметров. Об этом «Ленте.ру» рассказал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава, директор Медико‑генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова Сергей Куцев на полях Петербургского международного форума (ПМЭФ).
Специалист отметил, что при таком заболевании генная терапия не используется по нескольким причинам, в том числе из-за слишком большого размера гена, который невозможно поместить в генную конструкцию.
«Это [болезнь] сопровождается другими патологическими процессами, страдает качество жизни, сокращается ее продолжительность. Изучение патогенеза хондроплазии привело не к генной терапии, а к созданию препарата "восоритид". Он действует на метаболические цепочки так, что заставляет кости расти», — заявил Куцев.
Куцев также указал на другое опасное наследственное заболевание — муковисцидоз. При нем страдает ген CFTR, имеющий огромные размеры.
«Его невозможно вставить в аденосоциированный вирус и доставить в клетки. Поэтому в нашем центре, на мой взгляд, очень успешно разрабатывается подход к редактированию генов для ряда мутаций», — сказал специалист.
