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Pequeño esloveno recibe terapia génica experimental en Madrid para rara enfermedad

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Žiga, un bebé esloveno de cinco meses con una rara enfermedad genética (deficiencia de OTC), es el segundo paciente mundial en recibir una nueva terapia génica experimental en Madrid.
El tratamiento busca curar la dolencia que impide metabolizar proteínas y causa toxicidad por amonio.
El caso resalta las dificultades burocráticas y regulatorias para acceder a ensayos clínicos transfronterizos en Europa, a pesar de los esfuerzos por crear una red europea que facilite estos tratamientos.

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Žiga, un bebé esloveno de cinco meses con una rara enfermedad genética (deficiencia de OTC), es el segundo paciente mundial en recibir una nueva terapia génica experimental en Madrid. El tratamiento busca curar la dolencia que impide metabolizar proteínas y causa toxicidad por amonio. El caso resalta las dificultades burocráticas y regulatorias para acceder a ensayos clínicos transfronterizos en Europa, a pesar de los esfuerzos por crear una red europea que facilite estos tratamientos.

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