骨髓纖維化警訊與治療方針

◎ 照護線上

國立台灣大學醫學院附設醫院血液腫瘤科田豐銘醫師分析骨髓纖維化警訊與治療方針。（取自貼文）

「69歲林先生因腹部持續脹大、疲倦無力、胃口變差而就醫，原以為只是腸胃問題，檢查後才發現脾臟已明顯腫大，進一步確診為骨髓纖維化。」國立台灣大學醫學院附設醫院血液腫瘤科田豐銘醫師提醒，骨髓纖維化早期症狀常與日常不適混淆，除了腹脹、胃口不佳、體重下降外，也可能出現疲倦、活動後喘、氣色差、低燒等表現，因而容易延誤警覺與就醫時機。

近年骨髓纖維化（MF）治療持續進展，健保給付已提供不同治療選擇（1），建議患者依據自身症狀、疾病發展，積極與醫師一起討論適合的個人化治療方案。

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從感冒到骨髓纖維化（MF）常被忽略的警訊與致病機轉

骨髓纖維化（Myelofibrosis，簡稱MF）是一種骨髓增生性腫瘤，常與 JAK2、CALR、MPL 等基因突變有關（2）。當異常造血幹細胞分泌過多細胞激素時，會造成骨髓慢性發炎與纖維化（3）；隨著骨髓造血功能受損，身體可能轉由髓外代償造血，進而導致脾臟腫大與腹脹不適（3）。

田豐銘醫師指出，骨髓纖維化（MF）常不是單一症狀，而是疲倦、低燒、食慾差、體重下降、腹脹等症狀反覆出現，尤其若半年內體重下降超過 5%（3）,（4），就要特別留意。長期疲倦、活動後喘、氣色差，也常被誤以為只是過勞或老化。部分患者甚至形容自己整天昏沉、沒元氣，像「林黛玉」般虛弱無力。若症狀拖得特別久，又伴隨腹脹、低燒或臉色蒼白，就應及早就醫。

骨髓纖維化（MF）病程若持續進展 可能增加心血管併發症與急性血癌風險

骨髓纖維化（MF）患者常見貧血（3）；部分患者也可能出現血小板低下（5）。田豐銘醫師說明，若血紅素長期偏低，患者可能出現疲倦、虛弱等不適，生活品質也可能受到影響（3）；骨髓纖維化（MF）相關的貧血、脾臟腫大與髓外造血，可能與心血管併發症風險增加有關（6）；若血小板下降，則可能增加瘀青與表淺出血等情形，並提高內出血風險（7）。部分患者若造血功能持續惡化，還可能進一步轉變為預後較差的急性骨髓性白血病（AML）（8）。

此外，慢性貧血患者若需長期反覆輸血，長期下來可能造成鐵質沉積，進一步增加心臟、肝臟與內分泌器官功能異常等併發症風險（9）。

目前骨髓纖維化（MF）治療多以調節 JAK-STAT 訊號路徑為核心，相關治療評估通常涵蓋脾臟表現、全身性症狀與血球變化等面向（10）。

田豐銘醫師進一步說明，臨床上亦會搭配 DIPSS+ 等風險分層工具，依年齡、血紅素、是否需要輸血、白血球、芽細胞與全身症狀等指標進行風險分層，作為治療策略的重要參考（11）：

● 低至中低風險：改善生活品質、緩解症狀（如貧血與全身性不適）為主（12）

● 中高至高風險：預後相對較差，治療上通常先以藥物控制脾臟與症狀，再評估是否進行骨髓移植（12）。

田豐銘醫師同步說明，骨髓移植雖是目前少數有機會根治的方式，但由於多數患者年齡較高，且常合併心血管疾病、慢性肺病或其他共病，因此在評估移植前，也必須整體檢視心、肝、肺、腎等器官功能、脾臟狀況與共病風險（13）。

骨髓纖維化（MF）治療選擇 風險分層與個人化評估缺一不可

田豐銘醫師表示，骨髓纖維化（MF）治療並非只有單一方向。不同患者可能以脾臟腫大、腹脹不適為主，也可能以貧血、低燒、夜間盜汗、體重下降等全身症狀為主，加上不少人合併多重共病，因此治療需依風險分層、症狀組合、血球變化與生活需求個別調整。

近年治療持續進展，2025年起已有不同的治療選項陸續納入健保（1），讓臨床在面對合併貧血、脾臟腫大或全身性症狀的患者時，可依病況進行更合適的治療評估。

田豐銘醫師分享，曾有一名66歲男性患者合併冠狀動脈心臟病、心臟衰竭與慢性肺病，因脾臟明顯腫大、腹脹與腸胃不適確診骨髓纖維化。先前治療初期一度有效，但後續脾臟再度腫大、症狀控制不如預期；轉至台大後，經醫師依其脾臟症狀、全身性不適與血球表現重新評估後，改採更合適的治療藥物，約兩、三個月後脾臟幾乎摸不到，血紅素也維持在 10 g/dL 以上，腹部不適、體力與其他全身性症狀亦明顯改善。

田豐銘醫師強調，骨髓纖維化（MF）是需長期追蹤的慢性血液疾病，唯有及早辨識警訊、定期追蹤，並與醫師持續討論最適合的治療策略，才能兼顧疾病控制與生活品質。

筆記重點整理

● 骨髓纖維化（MF）早期症狀可能出現長期疲倦、過勞、低燒、腹脹、食慾差（3），或半年內體重下降超過 5%（4），應及早就醫，把握黃金治療期。

● 骨髓纖維化（MF）惡化可能導致貧血、血小板低下、心臟負荷增加，部分患者甚至可能進一步轉變為急性骨髓性白血病。

● 長期反覆輸血除增加就醫負擔外，也可能造成鐵質沉積，進一步影響心臟、肝臟與內分泌功能。

● 目前骨髓纖維化（MF）治療多以調節JAK-STAT訊號路徑為核心，並搭配 DIPSS+ 等工具，依症狀、血球變化、共病與器官功能評估個人化治療。

● 骨髓移植雖為少數有機會根治的方式，但並非所有患者都適合；對不符合移植條件者，仍可透過藥物治療與持續追蹤，協助穩定病程與改善生活品質。

參考資料

（1） 衛生福利部中央健康保險署（2025）。修訂「全民健康保險藥物給付項目及支付標準－第六編第八十三條之藥品給付規定第9節抗癌瘤藥物 Antineoplastic drugs」。衛生福利部。

（2） Tefferi A. （2023）. Primary myelofibrosis: 2023 update on diagnosis, risk-stratification and management. American Journal of Hematology.

（3） Naymagon, L., & Mascarenhas, J. （2017）. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. HemaSphere, 1（1）, e1. https://doi.org/10.1097/HS9.0000000000000001

（4） Fearon, K., Strasser, F., Anker, S. D., Bosaeus, I., Bruera, E., Fainsinger, R. L., Jatoi, A., Loprinzi, C., MacDonald, N., Mantovani, G., Davis, M., Muscaritoli, M., Ottery, F., Radbruch, L., Ravasco, P., Walsh, D., Wilcock, A., Kaasa, S., & Baracos, V. E. （2011）. Definition and classification of cancer cachexia: an international consensus. The Lancet. Oncology, 12（5）, 489–495. https://doi.org/10.1016/S1470-2045（10）70218-7

（5） Tremblay, D., Baine, I., & Mascarenhas, J. （2022）. Thrombocytopenia in Patients With Myelofibrosis: A Practical Management Guide. Clinical lymphoma, myeloma & leukemia, 22（12）, e1067–e1074. https://doi.org/10.1016/j.clml.2022.08.011

（6） Leiva, O., Liu, O., Kanelidis, A., Swat, S., Gozdecki, L., Belkin, M., Grinstein, J., Kalantari, S., Kim, G., DeCara, J., Chung, B., Patel, A., Odenike, O., Yang, E. H., Bloom, M., Alvarez-Cardona, J., How, J., & Hobbs, G. （2025）. Beyond Thrombosis: Pulmonary Hypertension and Heart Failure in Patients With Myeloproliferative Neoplasms: JACC: CardioOncology State-of-the-Art Review. JACC. CardioOncology, 7（5）, 538–553. https://doi.org/10.1016/j.jaccao.2025.05.010

（7） Harrison, C., Mesa, R., Ross, D., Mead, A., Keohane, C., Gotlib, J., & Verstovsek, S. （2013）. Practical management of patients with myelofibrosis receiving ruxolitinib. Expert review of hematology, 6（5）, 511–523. https://doi.org/10.1586/17474086.2013.827413

（8） Mughal, T. I., Vaddi, K., Sarlis, N. J., & Verstovsek, S. （2014）. Myelofibrosis-associated complications: pathogenesis, clinical manifestations, and effects on outcomes. International journal of general medicine, 7, 89–101. https://doi.org/10.2147/IJGM.S51800

（9） Coates T. D. （2019）. Iron overload in transfusion-dependent patients. Hematology. American Society of Hematology. Education Program, 2019（1）, 337–344. https://doi.org/10.1182/hematology.2019000036

（10） Thaw, K., Harrison, C. N., & Sriskandarajah, P. （2024）. JAK Inhibitors for Myelofibrosis: Strengths and Limitations. Current hematologic malignancy reports, 19（6）, 264–275. https://doi.org/10.1007/s11899-024-00744-9

（11） Mora, B., Bucelli, C., Cattaneo, D., Bellani, V., Versino, F., Barbullushi, K., Fracchiolla, N., Iurlo, A., & Passamonti, F. （2024）. Prognostic and Predictive Models in Myelofibrosis. Current hematologic malignancy reports, 19（5）, 223–235. https://doi.org/10.1007/s11899-024-00739-6

（12） Kirito, K., Choi, C. W., Hein, T., Hou, H. A., Jung, C. W., Kwong, Y. L., Leung, G. M. K., Ooi, M. G. M., Rojnuckarin, P., Ross, D. M., Shih, L. Y., Takenaka, K., Teo, W. Z. Y., & Gill, H. （2025）. Clinical Practice Recommendations for Myelofibrosis Management in the Asia-Pacific Region: The APAC-MF Alliance. JCO oncology practice, OP2400916. Advance online publication. https://doi.org/10.1200/OP-24-00916

（13） Ali, H., & Bacigalupo, A. （2024）. 2024 update on allogeneic hematopoietic stem cell transplant for myelofibrosis: A review of current data and applications on risk stratification and management. American journal of hematology, 99（5）, 938–945. https://doi.org/10.1002/ajh.27274

本文經授權轉載自【照護線上】感冒久久未癒、貧血頭暈、疲倦無力又沒胃口？當心是「骨髓纖維化MF」警訊，專科醫師圖文懶人包