Amyotrophie spinale : aucun enfant concerné par les effets indésirables du Zolgensma, selon l'Agence nationale de sécurité du médicament

Aucun enfant français n'est concerné par les effets indésirables graves du Zolgensma, médicament déjà prescrit dans le monde à plus de 6 000 enfants atteints par une amyotrophie spinale (SMA), indique l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) à franceinfo vendredi 13 novembre. Novartis, le laboratoire qui fabrique ce médicament décrit comme "miracle", avait annoncé vendredi dernier à l'AFP que neuf enfants qui en ont bénéficié à travers le monde ont développé par la suite des tumeurs.

Le Zolgensma est un médicament de thérapie génique conçu grâce aux recherches de l'AFM Téléthon (financées par les dons), développé et commercialisé par le laboratoire Novartis depuis son autorisation de mise sur le marché aux États-Unis en 2019, indique franceinfo. Il est décrit comme "miraculeux" car les enfants atteints de l'amyotrophie spinale (SMA) montrent des signes de guérison après seulement une injection. Un constat qu'il faut accueillir avec prudence dans la mesure où il n'y a que quelques années de recul.

L'amyotrophie spinale est une maladie qui empêche aux muscles de fonctionner et qui provoque la mort dans les cas les plus graves. Elle est dépistée dès la naissance depuis le 1er septembre 2025 en France, où, à ce jour, 229 nouveau-nés traités au Zolgensma vivent désormais normalement, sans symptômes de la maladie.

Le risque de développer un cancer fait partie des effets secondaires graves déjà connus du Zolgensma, indique l'ANSM à franceinfo. Le 6 novembre, le laboratoire Novartis a indiqué qu'en sept ans, sur les 6 000 enfants traités dans le monde, neuf cas de tumeurs ont été recensés, sans toutefois préciser le type de cancer. Selon les informations de franceinfo, il s'agit de cancers au niveau du système nerveux et des reins.

L'ANSM indique à franceinfo qu'aucun enfant français n'est concerné par ces effets indésirables graves à ce stade et que l'Agence européenne du médicament lance une nouvelle évaluation du Zolgensma. Cette évaluation doit permettre "de caractériser ce risque et notamment les types de tumeurs concernés, les délais de survenue ainsi que les éventuels facteurs favorisants et implications en matière de surveillance à long terme", précise l'ANSM qui "participe à cette évaluation".

Selon les autorités sanitaires françaises et américaines, de même que l'AFM Téléthon, le bénéficie du Zolgensma reste plus important que le risque de développer des effets indésirables graves. "Aucune modification de la prise en charge ou du suivi des patients n’est recommandée", selon l'Agence nationale de sécurité du médicament qui, conclut-elle auprès de franceinfo, "maintient une surveillance renforcée du médicament".