Anvisa autoriza importação de medicamento experimental para tratamento do influenciador Lito Sousa

Anvisa autoriza importação de medicamento em fase de testes para tratamento do influenciador Lito Sousa

Lito foi incluído no programa de uso compassivo da empresa e vai receber a substância no Brasil. Ele vai ser a primeira pessoa no mundo a testar o produto para a doença.

Por Poliana Casemiro, g1

Lito será o primeiro paciente a testar a substância experimental ALN-6457, liberada em caráter excepcional para o tratamento da rara e fatal doença de Creutzfeldt-Jakob.

O tratamento vai ser feito por um programa de uso compassivo, que permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental.

A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade cerebral rara, progressiva e sem cura, que leva a óbito a maioria dos pacientes em até um ano após os primeiros sintomas.

Lito Sousa em vídeo publicada nesta sexta (4) — Foto: Reprodução

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação de um medicamento ainda em fase de teste para o caso do influenciador Lito Sousa, no tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob.

A substância, chamada ALN-6457, da Regeneron Pharmaceuticals, não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país — por isso, a liberação seguiu um rito excepcional, fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.

O produto ainda está em estágio pré-clínico, sem estudos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica. Ou seja, Lito será a primeira pessoa a testar a substância.

O pedido de importação foi feito pelo Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento do paciente, depois que Lito foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

Pedido da família

De acordo com Mila Seidl, esposa do influenciador, foi ela quem solicitou a inclusão e articulou a ação conjunta para a autorização de importação, que envolveu Ministério da Saúde, hospital, Anvisa e FDA.

"O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias", afirmou Mila Seidl, esposa de Lito, em sua conta no Instagram.

USO COMPASSIVO: O uso compassivo permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, mesmo antes da conclusão dos testes clínicos que comprovariam sua segurança e eficácia em larga escala.

Segundo a Anvisa, a avaliação considerou que se trata de uma doença com evolução rápida e irreversível. Além disso, a autorização em caráter excepcional foi adotada diante da ausência de patrocinador ou representante responsável no Brasil.

Ainda não há informação sobre como será feito o tratamento.

Uma doença rara, rápida e sem cura

A DCJ é uma doença priônica — causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon, que se multiplica no cérebro e destrói neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de buracos que dá origem ao termo "espongiforme". A enfermidade é rara, progressiva e, até hoje, sem tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.

Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e o intoxica progressivamente. O efeito não fica restrito à célula isolada: a toxicidade também compromete a glia, tecido responsável por dar suporte e sustentação aos neurônios.

"As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula", descreve Bauab.

Entenda a doença de Lito Sousa — Foto: Arte/g1

No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas: a faixa de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos — perfil diferente do caso de Lito, já que a forma esporádica costuma acometer pessoas entre 60 e 80 anos.

A literatura usada pelo Ministério da Saúde indica que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses — dado que reforça a gravidade do quadro relatado pela família de Lito. Entre as notificações analisadas, houve 290 registros de óbito pelo agravo, embora o boletim aponte falhas no preenchimento e acompanhamento dos dados.

Segundo levantamento do Ministério da Saúde, o Brasil registrou 547 casos confirmados da enfermidade entre 2005 e 2021 — período que corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de notificações compulsórias.