Gen tedavisinde laboratuvar dönemi kapanıyor: İnsan vücudunda doğrudan DNA düzenleme dönemi başladı

Geleneksel CRISPR yöntemlerinden çok daha yüksek hassasiyete sahip olan bu teknoloji, organ dokularındaki hatalı geni yerinde düzelterek hastaları uzun ve zorlu tedavi süreçlerinden kurtarmayı hedefliyor.

WİLSON HASTALIĞINA KARŞI TEK SEFERLİK TEDAVİ UMUDU

Söz konusu tarihi tedavi, karaciğerde tehlikeli boyutlarda bakır birikmesine neden olan Wilson hastalığına sahip bir hasta üzerinde denendi. Vücudun fazla bakırı dışarı atmasını engelleyen ATP7B genindeki mutasyonu hedef alan bilim insanları, hücresel boyuttaki hatayı doğrudan organın içinde silmeyi başardı.

Massachusetts merkezli biyoteknoloji şirketi Prime Medicine tarafından yürütülen klinik çalışmanın ilk hastası tedavi edilirken, araştırmadan elde edilecek ilk sonuçların önümüzdeki yıl kamuoyuna açıklanması bekleniyor. Wilson Hastalığı Derneği Başkanı Rhonda Rowland, "Hayatım boyunca bu teknolojinin kendi hastalığıma uygulandığını göreceğimi düşünmezdim" diyerek gelişmenin hastalar için büyük bir umut kaynağı olduğunu belirtti.

LABORATUVAR SÜRECİNİ BİTİREN İN VİVO YÖNTEMİ MALİYETLERİ DÜŞÜRECEK

Bugüne kadar uygulanan onaylı gen terapilerinde hastadan alınan hücreler önce laboratuvar ortamında ayrıştırılıyor, DNA düzenlemesi yapıldıktan sonra hastaya tekrar enjekte ediliyordu. "In vivo" yani vücut içi olarak adlandırılan yeni yaklaşımda ise hücrelerin dışarı çıkarılmasına gerek kalmıyor.

Bu yöntemin sağlık sektöründe büyük bir ticari ve lojistik devrim yaratacağını belirten uzmanlar, kişiye özel hücre üretimi yerine doğrudan vücuda uygulanan tedavilerin çok daha ucuz ve hızlı olacağını vurguluyor. Ancak yöntemin kendine özgü zorlukları da bulunuyor. Gen düzenleyici moleküllerin yalnızca hedef organa ulaşmasını sağlamak ve diğer dokulara zarar vermesini önlemek, bilim insanlarının üzerinde çalıştığı en kritik konuların başında geliyor.

KEMOTERAPİ RİSKİ ORTADAN KALKARKEN KONTROL ZORLUĞU TARTIŞILIYOR

Vücut dışı gen düzenleme işlemlerinde hücresel değişikliklerin doğruluğu hastaya nakledilmeden önce laboratuvarda teyit edilebilirken, vücut içi uygulamalarda bu kontrol imkânı bulunmuyor. Buna karşın uzmanlar, geleneksel gen nakillerinde hastanın unedited hücrelerini temizlemek için uygulanan ağır kemoterapi süreçlerinin yarattığı hayati risklerin bu yöntemle ortadan kalktığına dikkat çekiyor.

Kandaki kolesterol oranını düşürmekten akciğer rahatsızlıklarına kadar pek çok farklı alanda klinik denemeleri süren in vivo gen terapilerinin, önümüzdeki yıllarda standart tedavi protokollerine girmesi bekleniyor.