Daraksonrasib: Eksperymentalny lek zmienia leczenie raka trzustki

Daraksonrasib - tak nazywa się eksperymentalny lek, który może zmienić leczenie raka trzustki. W dużym badaniu klinicznym pacjenci przyjmujący tę pigułkę żyli średnio niemal dwa razy dłużej niż osoby leczone chemioterapią. Eksperci określają wyniki badań jako przełomowe. Jak działa ten lek?

W badaniu klinicznym, opisanym w New England Journal of Medicine, pacjenci leczeni daraksonrasibem żyli średnio 13,2 miesiąca, podczas gdy przy standardowej chemioterapii - 6,6 miesiąca.

Lek zmniejszał też ryzyko zgonu o około 60 proc. i częściej zatrzymywał rozwój choroby. Co ważne, powodował mniej skutków ubocznych niż chemioterapia - poważne działania niepożądane wystąpiły u 43,6 proc. chorych przyjmujących daraksonrasib, wobec 57,5 proc. w grupie standardowego leczenia.

Badanie objęło 500 pacjentów z Ameryki Północnej, Europy i Azji. Wyniki zaprezentowano podczas dorocznego Kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej w Chicago.

Nowa nadzieja dla pacjentów

Daraksonrasib to eksperymentalny lek doustny, podawany raz dziennie. Został opracowany przez firmę Revolution Medicines. Należy do grupy terapii celowanych, zwanych inhibitorami pan‑RAS i nie atakuje wszystkich szybko dzielących się komórek, ale celuje w konkretny mechanizm napędzający nowotwór. Działa poprzez blokowanie białek z rodziny RAS, które odpowiadają za sygnały pobudzające komórki nowotworowe do wzrostu i namnażania się.

To ważne odkrycie, bo mutacje w genie KRAS występują w ponad 90 procent guzów trzustki. Przez lata uznawano ten gen za "niemożliwy do trafienia" przez leki. Daraksonrasib ma tę barierę przełamać.

Eksperymentalna terapia, choć obiecująca, nie jest całkowicie wolna od skutków ubocznych. U części pacjentów pojawiały się nudności, biegunka, wysypki czy zapalenia błony śluzowej jamy ustnej. Co istotne, cięższe działania niepożądane występowały znacznie rzadziej niż w przypadku klasycznej chemioterapii, a większość chorych mogła kontynuować leczenie bez większych przerw.

Rak trzustki - najgroźniejszy z nowotworów

Rak trzustki uchodzi za jeden z najtrudniejszych do leczenia nowotworów. Ponad połowa chorych umiera w ciągu trzech miesięcy od diagnozy. Codziennie na świecie ponad 1350 osób słyszy tę diagnozę, a nawet 90 procent pacjentów umiera. Pięcioletnia przeżywalność w latach 2014-2020 wynosiła około 11 procent. Zaledwie co 10. osoba z diagnozą żyje dłużej niż pięć lat. W Polsce rak trzustki rocznie wykrywany jest u ponad trzech tysięcy osób.

Rokowanie w raku trzustki w dużej mierze zależy od stadium choroby i tego, czy guz można usunąć operacyjnie. Trzustka położona jest głęboko w jamie brzusznej, więc nowotwór ma idealne warunki, by rozwijać się bezobjawowo. Gdy daje pierwsze symptomy, takie jak żółtaczka, utrata masy ciała, swędzenie skóry, ciemny mocz czy jaśniejszy stolec, zazwyczaj jest już w zaawansowanym stadium.

Przełom, ale potrzebne dalsze badania

FDA (Agencja Żywności i Leków w USA) rozpoczęła procedurę, która ma umożliwić wcześniejszy dostęp do innowacyjnego leku. Część pacjentów otrzyma go w ramach programu rozszerzonego dostępu - tzw. expanded access protocol, zanim terapia trafi na rynek. To specjalny tryb, stosowany w przypadku terapii o dużym potencjale, gdy pacjenci nie mają już innych skutecznych opcji leczenia.

Eksperci podkreślają, że choć wyniki są obiecujące, daraksonrasib nadal pozostaje lekiem eksperymentalnym. Kolejne etapy badań mają potwierdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Jeśli jednak dalsze testy się potwierdzą, terapia może otworzyć zupełnie nowy rozdział w leczeniu jednego z najtrudniejszych nowotworów.