Neun Meldungen seit 2019: Novartis: Zwei Tumorfälle deuten auf Bezug zu Gentherapie hin

Das Medikament Zolgensma wird zur Behandlung von kleinen Kindern mit einer seltenen Muskelschwunderkrankung eingesetzt. Die Gentherapie funktioniert mit einem veränderten Virus. Laut Hersteller Novartis gibt es nun zwei Tumorfälle, die damit im Zusammenhang stehen könnten.

Zwei Tumorfälle bei Kindern weisen nach Angaben von Novartis auf einen möglichen Zusammenhang mit dem Gentherapie-Medikament Zolgensma hin. Das Unternehmen habe seit der Erstzulassung der Therapie im Jahr 2019 insgesamt neun Meldungen über Tumore bei Patienten erhalten, die zuvor mit Zolgensma behandelt worden seien, teilte der Schweizer Pharmakonzern mit.

Ärzte haben demnach in zwei der Fälle Anhaltspunkte dafür gefunden, dass der bei der Behandlung eingesetzte Träger sein genetisches Material in die eigene DNA der Patienten eingebaut habe, erklärte das Unternehmen. Das Mittel wird zur Behandlung von Patienten unter zwei Jahren mit der seltenen Muskelschwunderkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt.

Zolgensma nutzt ein verändertes Virus, um eine funktionierende Kopie eines Gens in Zellen zu transportieren. Die einmalige Therapie wurde insgesamt mehr als 6000 Kindern verabreicht. Novartis machte in seiner Mitteilung keine Angaben dazu, wo die beiden neuen Fälle auftraten.

Beschwerden von Patientenvertretern

Die Erkenntnisse folgen zudem auf Beschwerden von Patientenvertretern, wonach Novartis Informationen über die Fälle langsam weitergegeben habe. Die Patientenorganisation SMA Europe hatte Novartis aufgefordert, darzulegen, was bekannt und was ungewiss sei und was dies für die behandelten Kinder bedeuten könnte.

Das Basler Unternehmen erklärte, es habe die Gesundheitsbehörden in beiden Fällen rechtzeitig und angemessen informiert. Das potenzielle Risiko von Tumoren sei zudem in den Verschreibungsinformationen von Zolgensma enthalten.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA will nun bei der Gentherapie das Risiko gutartiger und bösartiger Tumoren untersuchen. Die Behörde teilte am Freitag mit, sie prüfe, ob deshalb aufsichtsrechtliche Schritte angezeigt seien. Bei Zolgensma und Itvisma, einer weiteren im vergangenen Jahr zugelassenen Gentherapie des Schweizer Pharmakonzerns gegen SMA, überwiege in den zugelassenen Anwendungsgebieten aber weiter der Nutzen die potenziellen Risiken. Für Itvisma seien bislang keine solchen Gewebeneubildungen (Neoplasien) gemeldet worden.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) reagierte bisher nicht auf eine Anfrage der Nachrichtenagentur Reuters nach einer Stellungnahme.