真實世界數據助解多重用藥難題 專家籲勿停留在論文

〔記者吳柏軒／台北報導〕1名70多歲長者長期有高血壓、糖尿病與睡眠問題，平常同時使用多種藥物，最近因感冒、腸胃不適，又自行或經醫師處方增加了幾種常見藥物，幾週後他因胸悶、心悸送醫；家屬很自然地想問：到底是疾病本身惡化，還是多重用藥增加了風險？

成功大學群體健康數據中心主任賴嘉鎮教授表示，這樣的問題，在真實醫療現場並不少見，卻不一定能完全依靠傳統隨機對照試驗回答。

賴嘉鎮說，隨機對照試驗是醫學證據的重要基礎，但臨床試驗的受試者通常經嚴格篩選，未必能完整反映真實世界中病人的複雜樣貌。「真正走進診間的病人，常常不是只有1個疾病，也不是只吃1種藥。高齡、多重慢性病、多重用藥、孕婦、兒童等族群，在臨床試驗中往往相對不足，這正是真實世界數據可以補上的地方。」

所謂真實世界數據，指的是日常醫療過程中自然產生的資料，如健保資料、醫院病歷、檢驗數據、影像報告、癌症資料等。這些資料非為研究而刻意收集，卻記錄了大量病人在真實醫療情境中的診斷、治療、追蹤與結果。賴嘉鎮認為，若能透過嚴謹的研究設計與分析方法加以運用，資料有機會轉化為真實世界證據，助臨床與政策制定者回答傳統試驗難以處理的問題。

賴嘉鎮指出，健保資料庫涵蓋率高，追蹤時間長，加上基因庫資料、癌症登記、死亡資料與各種健康資料庫的發展，使台灣具備進行大型真實世界研究的良好基礎。各醫院的電子病歷資料庫，也能提供檢驗數值與更細緻的臨床資訊，與健保資料形成互補分析。若資料在隱私保護與研究治理完善的前提下被合理使用，將不只是行政紀錄，更是推動全球公共衛生與精準醫療的重要資產。

不過，賴嘉鎮也提醒，資料使用者須注意「資料越大，不一定答案就越正確」。真實世界資料的重大挑戰之一，是病人並非隨機接受治療。醫師開立某種藥物，往往與病人的病情、年齡、共病、過去用藥與醫療可近性有關，若沒有處理差異，恐把原本來自病人背景的風險，誤判成藥物造成的效果，故合理設計比較、控制干擾因子與可能的系統偏差，才能產生具備決策等級的證據。

「我們希望醫療大數據不是停留在論文，而是能變成臨床可以理解、政策可以參考、病人也能受益的證據。」賴嘉鎮特別提到，中心近年致力發展更接近臨床決策需求的真實世界證據模式。他認為好的真實世界證據，應該具備4個特質：能回應不同病人特徵與臨床情境的「可個人化」，能隨著新資料與新問題持續修正的「可更新性」，能轉化為臨床與政策決策的「可執行性」，以及能在不同醫療體系與國家之間被驗證與使用的「可轉移性」。

賴嘉鎮認為，台灣有珍貴的全民健保制度、完整的醫療資料基礎，以及逐漸成熟的研究能量，近年已有許多研究團隊運用真實世界數據與因果推論方法，在國際期刊發表具影響力的成果，未來若能持續進化整合資料治理、隱私保護、方法學創新、人才培育與國際合作，讓證據真正做到可個人化、可更新、可執行、可轉移，台灣不只可以改善本地醫療決策，也有機會讓來自台灣的真實世界證據，對全球公共衛生與藥物安全產生更大的貢獻。