MaaT Pharma : nouveau signal négatif de l'EMA pour son traitement Xervyteg

La biotech lyonnaise MaaT Pharma a annoncé mardi avoir reçu un nouveau signal négatif des autorités sanitaires européennes pour son traitement phare contre une grave complication des greffes, rendant peu probable son autorisation prochaine dans l'Union européenne.

Cette « tendance négative », communiquée à l'entreprise lundi intervient dans le cadre du réexamen d'un premier avis défavorable adopté fin juin par le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

L'avis formel du comité est attendu vendredi. Le directeur général de MaaT Pharma, Hervé Affagard, s'est dit dans un communiqué « profondément déçu » et a assuré vouloir étudier « toutes les options disponibles » pour rendre ce traitement expérimental accessible aux patients dans « le monde entier ». Le CHMP estime toujours que les données présentées ne permettent pas d'établir suffisamment le rapport entre les bénéfices et les risques du traitement Xervyteg, principalement faute d'essai contrôlé randomisé permettant de comparer ses effets à ceux d'un autre traitement ou d'un placebo, explique MaaT Pharma dans un communiqué.

Ce médicament est destiné aux adultes qui, après une greffe, souffrent d'une réaction grave où les cellules du donneur attaquent leur intestin. Cette complication peut provoquer notamment de graves diarrhées ou des hémorragies intestinales. Le Xervyteg vise à traiter les patients dont la maladie n'a pas suffisamment répondu aux corticoïdes et au ruxolitinib.

Pour soutenir sa demande, MaaT Pharma avait présenté une étude impliquant 67 adultes, indiquait l'EMA en juin. Selon l'entreprise, 62 % des patients traités avaient vu leurs symptômes intestinaux diminuer ou disparaître après 28 jours. Mais « l'Agence a estimé que l'étude principale ne permettait pas de démontrer de manière fiable que le médicament était sûr et efficace, ni l'ampleur des bénéfices qu'il apporte aux patients », écrivait l'EMA en juin.

Cette étude ne comportait pas de groupe de comparaison, les patients et les soignants savaient quel traitement était administré et d'autres traitements étaient pris en parallèle, ce qui empêchait selon l'EMA d'attribuer avec suffisamment de certitude les résultats à Xervyteg. L'issue de la procédure est cruciale pour MaaT Pharma, dont l'action avait chuté d'environ 60% après le premier signal négatif du CHMP en mai. Fin mai, la société disait disposer d'une visibilité financière jusqu'en novembre 2026.